令和5年3月22日
東京都立小児総合医療センターは「小児の専門病院として」の臨床実績や国家戦略特区の枠組みを活用して、小児医療に関する医薬品・医療機器の治験、質の高い臨床試験に取り組んでいます。
このたび、小児の高リスク神経芽腫に対する医師主導治験(※)を下記のとおり実施します。
１ 概要
神経芽腫は小児がんの一種であり、進行した高リスク患者では多剤併用の抗がん剤治療や外科手術および放射線治療などを組み合わせて行っても依然治癒率は満足できるものではなく、治療後の再発を防ぐための新しい薬剤の開発が望まれています。本治験では、神経芽腫の細胞表面の受容体に作用し、悪性細胞から成熟神経細胞への分化を促すことによって再発リスクを減少させ得るビタミンA誘導体「イソトレチノイン（SPJ-101CA）」の効果や安全性を確認し、医薬品としての製造販売承認を目指します。【詳細は別紙のとおり】
２ 治験名
新規発症高リスク神経芽腫の維持療法としてのSPJ-101CAの安全性・有効性および薬物動態試験
３ その他
臨床研究等提出・公開システム(jRCT)：jRCT2031220687
URL：https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2031220687（外部リンク）
（※）医師主導治験とは
2002年7月の薬事法改正により、製薬企業等と同様に医師が自ら治験を企画・立案し、実施することが可能になりました。この治験の準備から管理を医師自ら行うことを医師主導治験といいます。医師主導治験では、治療に必要とされているにも関わらず、採算性の問題等で製薬会社が治験を実施できない薬や、既に承認されている薬の適応症を拡大することなどを目的に、医師が自ら治験の計画を立てて治験を実施します。
参考資料
小児の高リスク神経芽腫に対するイソトレチノイン治療の臨床試験参加者を募集（PDF 781.8KB）
＜問合せ先＞
地方独立行政法人東京都立病院機構
小児総合医療センター臨床研究支援センター
電話042-300-5111（代）